Det var forståeligt, at der var stor glæde, da EU’s forordning om lægemidler til sjældne sygdomme blev indført i 2000. Formålet var at skabe incitamenter til forskning, udvikling og markedsføring af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme, idet området var kendetegnet ved manglende innovation og underbehandling, som tilfældet er i dag for AMR.

Hvordan skulle en forkortet eksklusivitetsperiode kunne fremme incitamentet til at foretage investeringer

Forordningen, der bl.a. introducerede en 10-årig periode med markedseksklusivitet, fremmede i den grad innovationen, og rapporter viser, at over halvdelen af lægemidlerne til behandling af sjældne sygdomme, som blev udviklet mellem 2000 og 2017, ikke havde været økonomisk rentable uden forordningens incitamenter.

Desværre tyder det nu på, at Kommissionens nye forslag til reform af den europæiske lægemiddellovgivning vil underminere denne positive udvikling ved at udhule de grundlæggende incitamenter til forskning og udvikling. Dermed risikerer vi, at innovationen sættes flere år tilbage.

Innovationsfattig fremtid for lægemidler til sjældne sygdomme

Paradoksalt nok er et af hovedformålene i Kommissionens forslag til reform af den europæiske lægemiddellovgivning at fremme innovationen for lægemidler til behandling af sjældne sygdomme, og af den årsag lægger reformen op til at skabe et såkaldt ‘afbalanceret’ system for incitamenter, som ‘belønner innovation, navnlig inden for områder med uopfyldte medicinske behov, og det [skal] sikres, at innovationen når ud til patienterne og forbedrer adgangen i hele EU, også til lægemidler til sjældne sygdomme’.

Det er noget vanskeligt at se, at det formål indfries ved, at Kommissionen samtidig foreslår, at den generelle markedseksklusivitetsperiode for lægemidler til behandling af sjældne sygdomme reduceres fra ti til ni år.

Kommissionen har dog fanget, at en reduktion af markedseksklusivitetsperioden alt andet lige vil fremme en hurtigere generisk markedsadgang og deraf afledt priskonkurrence. Men en sådan effekt vil – i bedste fald – være kortsigtet. Der er måske behov for at minde om, at selve forudsætningen for lancering af generiske lægemidler er, at den innovative lægemiddelindustri har udviklet nye lægemidler.

Bevares, jeg er blot jurist og på ingen måde økonom eller tilsvarende, men det forekommer ganske logisk ud fra et investerings- og risikoperspektiv, at dyre (og usikre) investeringer i forskning og udvikling af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme hænger nøje sammen med sandsynligheden for at kunne opnå et efterfølgende afkast. Hvordan skulle en forkortet eksklusivitetsperiode kunne fremme incitamentet til at foretage investeringer eller i det hele taget reducere den innovative lægemiddelindustris risici?

Færre investeringer i forskning og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme vil – alt andet lige – føre til færre tilgængelige nye behandlingsformer for sjældne sygdomme på det europæiske marked. En udvikling, som måske vil glæde lægemiddelindustrien i USA eller Asien, men er det virkelig det, EU Kommissionen vil opnå med dets storstilede sats på at fremme den såkaldte ‘Health Union’?

Kender Kommissionen til udbud og efterspørgsel?

Kommissionen forsøger dog at komme den innovative lægemiddelindustri til undsætning. Således foreslås en forlængelse af markedseksklusivitetsperioden på op til tre år, hvis den innovative lægemiddelindustri kan opfylde en række betingelser – desværre er disse betingelser stort set umulige at indfri. En af disse betingelser er bl.a., at lægemidlet lanceres i samtlige 27 medlemsstater i tilstrækkelige og kontinuerlige mængder, hvorefter virksomhederne ‘belønnes’ med blot et års yderligere markedseksklusivitet.

Kommissionens håndsrækning fremstår nærmere som en bjørnetjeneste for innovationen, patienterne og den europæiske konkurrenceevne.

Nuvel, jeg kan ikke være uenig i, at patienter med sjældne sygdomme i EU bør have adgang til lægemidler. Når man læser forslaget, får man imidlertid hurtigt det indtryk, at Kommissionen muligvis har glemt, at national markedsadgang afhænger af medlemsstaternes individuelle sundhedssystemer, HTA-godkendelser og ansøgningsprocesser for priser og tilskud. På samme vis kan det virke som om, Kommissionen har misforstået den økonomiske grundsætning om udbud og efterspørgsel – for hvad er mon biotek- og lægemiddelvirksomhedernes forhandlingsposition i de medlemsstater, hvor der ikke er behov for lægemidlet, fordi der ikke eksisterer en patientpopulation for den pågældende sygdom? Eller hvad med de sidste medlemsstater, hvor der skal opnås enighed om lancering, før virksomheden vil kunne opnå de to års supplerende markedseksklusivitet?

Jeg synes grundlæggende, at det er bekymrende, at Kommissionen – netop på området for sjældne sygdomme – finder, at noget så afgørende som forskning og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme tilsyneladende beror på en ‘one size fits all’-tilgang. Og jeg får det indtryk, at Kommissionen helt har overset den komplekse virkelighed, der følger med sjældne sygdomme.

Drastisk reduktion af markedseksklusivitetsperioden

En mindst lige så bekymrende del i Kommissionens forslag er, at der tildeles op til i alt to års markedseksklusivitet til markedsføringstilladelsesindehavere, hvis de mindst to år før udløb af markedseksklusivitetsperioden opnår tilladelse til markedsføring af et lægemiddel, som behandler en anden sjælden sygdom. Det kan lyde besnærende, men der er dog den ganske betydelige krølle på halen, at forlængelsen kun kan gives op til to gange á et år, og dette under forudsætning af, at hver indikation relaterer sig til behandling af en anden sjælden sygdom.

I den gældende model incentiveres markedsføringstilladelsesindehaveren til at udvikle nye indikationer, idet der opnås fuld markedseksklusivitet på ti år for hver ny indikation, der udvikles til en anden sjælden sygdom. Kommissionens forslag udgør derfor reelt en drastisk reduktion af markedseksklusivitetsperioden sammenlignet med den gældende model.

I mine øjne er resultatet af Kommissionens forslag at et i forvejen udfordret område gøres meget mere usikkert at investere i – og det kan i sidste ende betyde, at der kommer færre nye lægemidler til behandling af sjældne sygdomme på det europæiske marked. En nyere økonomisk analyse af reformen viser faktisk, at innovationen vil kunne blive reduceret med 12 pct. med den konsekvens, at der i løbet af de næste 15 år vil kunne komme 45 færre innovative lægemidler til behandling af sjældne sygdomme på markedet, end hvad udgangspunktet havde været under den nuværende lægemiddelregulering. Dette vil ifølge analysen kunne føre til, at 1,5 millioner europæiske patienter med sjældne sygdomme mister adgangen til en ny behandlingsmulighed, samtidig med at EU går glip af omkring 4,5 mia. euro i forsknings- og udviklingsudgifter.

En usikker og innovationsfattig fremtid for sjældne sygdomme

Med afsæt i dette og mit seneste indlæg til Pharma-Debat er det ikke nogen hemmelighed, hvad jeg mener om Kommissionens forslag til reform af den europæiske lægemiddellovgivning. Fra mit synspunkt vil Kommissionens forslag kunne underminere de fremskridt, der er opnået inden for behandling af sjældne sygdomme. Det er ærgerligt, for det er et område, som fortjener flest mulige incitamenter til udvikling af nye lægemidler.

Om end Kommissionens formål med forslaget givetvis er velment, forekommer det mig grænsende til absurd, at Kommissionen fremhæver, at den nye model for opnåelse af markedseksklusivitet ligefrem skulle være egnet til at fremme forskning og udvikling af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme. Kommissionens håndsrækning fremstår nærmere som en bjørnetjeneste for innovationen, patienterne og den europæiske konkurrenceevne.