Ledende overlæge med klar besked: Lars Bo Nielsen skal presse EMA til at øge kravene
»EMA skal simpelthen kræve, at firmaerne laver bedre studier. De slipper for let igennem med mange studier, og så sidder vi andre tilbage og skal vurdere, om lægemidlet dur eller ikke dur. Samtidig er det godt nok dyrt og har nok også bivirkninger,« siger Hanne Rolighed Christensen.

Ledende overlæge med klar besked: Lars Bo Nielsen skal presse EMA til at øge kravene EMA godkender i stigende grad lægemidler på baggrund af et for tyndt datagrundlag, mener Hanne Rolighed Christensen, ledende overlæge og medlem af Medicinrådet. Hun opfordrer Lægemiddelstyrelsens kommende direktør til at bede EMA om at stramme op.

Der er særligt én opgave, som Lars Bo Nielsen bør tage sig af, når han sætter sig i direktørstolen i Lægemiddelstyrelsen i midten af august.

Ifølge ledende overlæge Hanne Rolighed Christensen på Klinisk Farmakologisk Afdeling på Bispebjerg Hospital og medlem af Medicinrådet bør Lars Bo Nielsen bidrage til, at Danmark bruger sin tilstedeværelse i Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) til at holde agenturet i ørene.

Hun mener, at der efter pres fra politikere, patientforeninger og lægemiddelindustri gennem årene er sket et skred i agenturets godkendelsesprocesser, så EMA i stigende grad accepterer et lavere niveau af evidens, når medicinalfirmaer søger om markedsføringsgodkendelse.

»Han skal få de danske repræsentanter til at starte en diskussion om dette emne i EMA. Det skal være Danmarks budskab til EMA.«

»Agenturet skal arbejde for, at vi får markedsført bedre lægemidler på baggrund af bedre dokumentation. Udviklingen går i den forkerte retning, og den må ikke skride yderligere. Det håber jeg virkelig, at Lars Bo Nielsen vil arbejde for,« siger hun.

Mindre og mindre studier

Som medlem af Medicinrådet indstillet af Danske Regioner sidder Hanne Rolighed Christensen med ved bordet, når der skal træffes beslutninger om, hvorvidt det danske sygehusvæsen skal tage et nyt lægemiddel, som EMA har godkendt, i brug.

Dermed har hun også kendskab til tendenserne inden for lægemiddeludvikling, og specifikt peger hun på, at når lægemidler bliver markedsført med en godkendelse fra EMA, sker det på baggrund af stadigt mindre studier.

»Når vi får lægemidlet på markedet, er det ikke meget velafprøvet, og man ved ofte ikke nok om effekt og bivirkninger, som man gjorde i gamle dage. Her skulle der store, kontrollerede studier med flere tusinde forsøgspersoner til, før man kunne få en godkendelse,« siger hun.

Tendensen bliver bekræftet af Lægemiddelindustriforeningens (Lif) seneste årlige rapport om kliniske forsøg. Her fremgår det, at antallet af forsøgspersoner har været faldende i en årrække. Mens antallet udgjorde 18.500 forsøgspersoner i 285 forsøg i 2010, deltog 5.100 i 2019 i 322 forsøg.

Årsagen til det faldende antal er ifølge Lif, at onkologi globalt fylder mere og mere inden for udviklingen af nye lægemidler. Netop den onkologiske behandling er over en årrække blevet præget af målrettet behandling til mindre patientgrupper. Samtidig er der også et generelt fokus på sjældne sygdomme og personlig medicin inden for lægemiddeludvikling i dag.

Patienterne er taberne

Ifølge Hanne Rolighed Christensen er det altafgørende, at der er en passende balance mellem viden om effekt og sikkerhed ved lægemidlets markedsføring.

Særligt fordi der allerede findes en medicinsk behandling mod en overvejende del af de sygdomme, som de nye lægemidler er udviklet til.

»Bivirkningerne får vi først et reelt indtryk af efter flere år på markedet, men jo større studier, desto større viden. Der er en klar tendens til, at lægemidlerne markedsføres med dårligere dokumentation for både virkning og sikkerhed, og det kommer ikke patienterne til gode, da det er meget sværere at opsamle relevant evidens efter markedsføring.«

»Presset fra eksempelvis patienter og politikere er ofte stort på baggrund af en meget unuanceret anprisning af lægemidlet allerede inden markedsføring. De har ofte store forventninger, der sjældent holder,« siger Hanne Rolighed Christensen.

Frygter du ikke, at stramninger vil resultere i, at der kommer færre nye og mere effektive lægemidler på markedet?

»Jeg tror ikke, at firmaerne vil droppe udviklingen af nye lægemidler af den grund. Firmaerne gør, hvad der skal til for, at deres lægemiddel bliver godkendt – hverken mere eller mindre. Det er myndighedernes opgave at stille krav til, at lægemidlerne skal have en effekt uden at skade patienterne, og så laver firmaerne lige præcis det, der kræves for at komme igennem.«

»Det gælder også den anden vej rundt, som vi ser nu. Hvis man lemper på kravene, vil firmaerne jo gerne spare penge og droppe de store, dyre fase 3-forsøg. Det er naturligt,« siger hun.

Hanne Rolighed Christensen medgiver dog, at der kan opstå situationer, hvor det kan være nødvendigt, at EMA godkender et lægemiddel, selvom datagrundlaget er tyndt. Det gælder for eksempel, hvis sygdommen er meget sjælden, eller hvis der ikke i forvejen findes en behandling mod sygdommen.

»Men tendensen gælder netop også på større patientgrupper, hvor lægemidlet kommer på markedet uden viden om væsentlige effektparametre og meget beskeden viden om sikkerhed. Selvom dette særligt af industrien bliver italesat som hurtigere og bedre adgang til nye, dyre lægemidler, er det ikke altid i patientens tarv,« siger Hanne Rolighed Christensen.

Skal interagere mere med aktørerne

I forlængelse af ønsket om, at Lægemiddelstyrelsen går mere proaktivt til værks i Amsterdam, hvor agenturet har hovedkontor, mener Hanne Rolighed Christensen, at styrelsen herhjemme i Danmark skal være mere inkluderende.

Det må Lars Bo Nielsen videreudvikle, så Lægemiddelstyrelsen forbliver en attraktiv arbejdsplads med bedst mulige fagligheder

Hanne Rolighed Christensen, ledende overlæge, Klinisk Farmakologisk Afdeling, Bispebjerg Hospital

Konkret håber hun, at Lægemiddelstyrelsen med Lars Bo Nielsen i front vil invitere til et eller to årlige stormøder med lægemiddelområdets danske aktører – blandt andre kliniske farmakologer, lægemiddelkomiteerne og patienter.

»Jeg synes, at det kunne være meget godt, hvis Lægemiddelstyrelsen interagerede mere – at styrelsen lukkede mere op for debatmøder og diskussion. Vi skal diskutere, hvad Danmark vil på de store linjer? Hvilke udfordringer ser Lægemiddelstyrelsen inden for lægemiddelområdet? Og hvad er styrelsens ambitioner?«

Ifølge Hanne Rolighed Christensen burde Lægemiddelstyrelsen gennem årene have gjort mere for at leve op til sin egen ambition om at være en såkaldt udefra-ind-organisation, der bygger sine aktiviteter på baggrund af aktørernes ønsker.

»De har ikke været særlig inddragende, og det er på trods af, at alle, der har med lægemidler at gøre, har kunnet se det her skred, hvor flere og flere lægemidler bliver godkendt på et tyndt grundlag.«

»Jeg synes, at der mangler åbenhed om, hvad vi vil i Danmark, og hvordan fagpersoner der arbejder med lægemidler i Danmark, kan påvirke EMA bedst muligt, så man ikke lukker sig om sig selv,« siger hun.

Skal turde have en mening

Samtidig understreger Hanne Rolighed Christensen vigtigheden i, at Lars Bo Nielsen fastholder en høj lægefaglighed i medarbejderstaben.

Ifølge Hanne Rolighed Christensen var det i en periode ikke attraktivt for læger at søge mod Lægemiddelstyrelsen, da mulighederne for at blive overlæge var begrænsede.

I dag er lægerne primært ansat i afdelinger for lægemiddelgodkendelse og godkendelse af kliniske forsøg, og en opgørelse fra Lægemiddelstyrelsen viser, at flere med en lægefaglig baggrund finder vej til Lægemiddelstyrelsen.

Mens antallet var 40 i 2016, udgør antallet 47 i år. Heraf er otte overlæger, hvilket er dobbelt så meget som i 2016. Dertil er der i Lægemiddelstyrelsen ansat læger, medicinske sekretærer samt chefer med en lægefaglig baggrund.

»Mit indtryk er, at det tidligere var svært at hyre læger. Der var en masse farmaceuter ansat, men ikke mange læger med klinisk erfaring. Det mener jeg, at Thomas Senderovitz har gjort en del for at ændre.«

»Og det må Lars Bo Nielsen videreudvikle, så Lægemiddelstyrelsen forbliver en attraktiv arbejdsplads med bedst mulige fagligheder, som kan sætte en dagsorden, inddrage aktører, udvikle sig og turde have en mening,« siger Hanne Rolighed Christensen.

Dagens Pharma har præsenteret Hanne Rolighed Christensens pointer og kritikpunkter over for Lægemiddelstyrelsen, som ikke har ønsket at kommentere.

Skriv kommentar