Det debatteres ofte, hvorvidt Pharmas forretningsmodel er holdbar, eller om der skal nye incitamenter og betalingsmodeller til for at skabe et mere bæredygtigt marked på de områder, hvor det ikke er tilpas attraktivt at investere i udvikling af nye behandlingsmuligheder. Der er flere eksempler, hvor der eksisterer et misforhold mellem det samfundsmæssige behov og den industrielle interesse.

Fra et samfundsperspektiv burde der ideelt set blive udført mest klinisk forskning i de sygdomme, der udgør den største sygdomsbyrde. Ligeledes burde ressourcer til forskning i nye behandlinger være fordelt i forhold til de tilgrundliggende årsager til den samlede sygdomsbyrde. 

Når det gælder investering i udvikling af nye lægemidler, er der dog mange andre faktorer der har indflydelse på, hvilke sygdomsområder der prioriteres højest – men overordnet set drejer det sig om risiko og udbytte.

Kræver betalingsevne- og villighed

Der er mange typer risici at forholde sig til, når der skal investeres i forskning og udvikling af nye molekyler og lægemiddelkandidater. Validerede targets, positive prækliniske resultater af høj relevans, veldefinerede regulatoriske processer, kendte produktionsmetoder, forudsigelige bivirkningsprofiler samt gennemførlighed af kliniske studier er nogle af de faktorer, der øger sandsynligheden for at lægemiddelkandidaten når hele vejen frem til markedsføringsgodkendelse. 

Men markedsføringstilladelse er ikke tilstrækkeligt for, at et nyt lægemiddel også bliver en økonomisk succes. Dertil kræves betalingsevne og -villighed – også selvom patenter og markedseksklusivitet kan sikre lægemidlet mod konkurrence i en given periode.

Ifølge IHME (The Institute for Health Metrics and Evaluation) er 1/3 af den totale sygdomsbyrde i højindkomstlandene (målt i Disability-Adjusted Life Years eller DALYs, år 2019) overordnet set forårsaget af cancer og kardiovaskulære sygdomme. Og disse to sygdomskategorier dækker tilsvarende over ca. 40 pct. af igangværende industri-sponsorerede fase 3 kliniske studier registreret på ClinicalTrials.gov. Derimod udgør mentale og muskuloskeletale sygdomme kun omtrent 10 pct. af de industri-sponsorerede fase 3 kliniske studier på trods af, at disse to sygdomskategorier udgør næsten 20 pct. af den samlede overordnede sygdomsbyrde. Ser man mere detaljeret på de mentale og muskuloskeletale sygdomme, er det især lænderygsmerter og depressive lidelser, som udgør størstedelen af sygdomsbyrden, og hvor der er et mismatch mellem omfanget af klinisk lægemiddelforskning og sygdomsbyrde.

Fællestræk for underprioriterede områder

Og set med globale briller er der andre lidelser og tilstande, som udgør en stor sygdomsbyrde, men hvor der kun udføres et relativt begrænset antal kliniske lægemiddelstudier, eksempelvis indenfor neonatale sygdomme og diarrésygdomme.

Årsagerne til diskrepansen mellem omfanget af klinisk lægemiddelforskning og sygdomsbyrde varierer formentlig for de forskellige sygdomme. Eksempelvis kan det tænkes, at der eksisterer andre og måske mere relevante typer behandling for lænderygsmerter end lægemidler, mens etiske og regulatoriske overvejelser muligvis har indflydelse på omfanget af lægemiddelforskning inden for neonatale sygdomme.

Men der er nok alligevel nogle fællestræk – herunder betalingsevne og -villighed eller mangel på samme, og dermed det forventede udbytte forbundet med investering. Og i netop disse tilfælde giver det mening at etablere kommercielle incitamenter til forskning og udvikling inden for de underprioriterede sygdomsområder, hvis man ønsker at skabe holdbare forretningsmodeller og/eller et mere bæredygtigt marked for Pharma.