Hvis du interesserer dig for at udvikle medicin hurtigt og effektivt, så er du nødt til at få en forståelse for, hvordan du kan integrere Real World Evidence (RWE) i din hverdag. Så her kommer den hurtige intro:

Brugen af RWE er vigtig af rigtigt mange grunde. Måske er den væsentligste grund, at medicinalbranchen er nødt til at finde en ny balance i omkostningerne ved at udvikle medicin. 

Det er i årevis blevet dyrere og dyrere at udvikle medicin, og medicinpriserne er steget tilsvarende. Betalere i hele verden – ikke mindst i den vestlige – har reageret mere og mere negativt på skyhøje priser på ny innovativ medicin og med en bred vifte af værktøjer forsøgt at begrænse patienternes adgang. 

Vi kan fortsætte med at intensivere denne priskrig, eller vi kan prøve noget nyt: Som for eksempel at tage bedre og hurtigere beslutninger i den medicinske udviklingsproces, så vi kan sænke udgifterne og dermed prisen på ny medicin.

RWE er ved at blive en integreret del af medicinudviklingen

RWE er gået fra at være noget, man talte om som en fjern ide, til at være en integreret del af udviklingen af nye medicinske behandlinger. Særligt inden for sjældne sygdomme er RWE helt essentielt, da genbrug af andres data kan komplettere forståelse af patienter og deres situation og derigennem øge både hastighed og kvalitet af de kliniske studier. 

Merola et al publicerede i 2022 et godt eksempel, hvor de anvendte RWE til at skabe en ekstra sammenligningsgruppe til et klinisk safety studie. 

Arbour og kollegaer publicerede i 2021 et andet studie baseret på RWE, hvor de trænede maskinlæringsmodeller til at estimere effekten af kræftbehandling. RWE er altså kommet helt ind i maskinrummet i medicinudviklingen.

Både FDA og EMA er interesserede i RWE

Opblomstringen af RWE-området har også fået sundhedsmyndighederne til at reagere. Både EMA og FDA har udgivet guidelines for brugen af RWE. 

EMA har bl.a. samlet deres erfaringer med RWE mellem 2021-2023 til et framework, der kan støtte andre i deres forskning. 

FDA udgav i 2018 deres ‘Framework for FDA’s Real World Evidence Program’, og siden 2022 har de arbejdet på deres ‘Advancing Real-World Evidence Program‘, der begge har til formål at opfordre til og forbedre brugen af RWE.  

Ikke alene rykker de store sundhedsmyndigheder på dette område, men også EU arbejder for at promovere brugen af RWE. Derfor er projektet ‘European Health Data Space‘ sat i værk. 

Det har til formål både at hjælpe den enkelte EU-borger med aktivt at kontrollere sine sundhedsdata, men samtidig også hjælpe forskere med at få sikker og krypteret adgang til sundhedsdata til nye projekter. 

EU og EMA er også gået sammen om projektet ‘DARWIN EU‘, der leverer Real World Data om sygdomsstatistik og effekten af medicin for at støtte sundhedsmyndigheders beslutninger.

Hvordan kan man vide, om kvaliteten af RWE er høj nok?

RWE er altid samlet med et specifikt formål, og kvaliteten – eller muligheden for at genbruge dem til at understøtte et klinisk studie – afhænger af formål og design. 

Der er derfor ingen vej uden om at vurdere kvaliteten af RWE før brug. Indenfor de sidste ti år er der blevet produceret en række super gode guidelines til dette. For at undersøge om data er interessante kan man starte med ’The Structured Process to Identify Fit-For-Purpose Data: A Data Feasibility Assessment’.

Herefter kan det være relevant at forstå, hvad myndighederne lægger vægt på, hvis man vil inkludere RWE i sine ansøgninger til myndighederne. Her kan man med fordel læse op på STaRT-RWE: structured template for planning and reporting on the implementation of real world evidence studies. 

Endelig er ‘Assessing and Interpreting Real World Evidence Studies: Introductory Points for New Reviewers’ også et godt udgangspunkt for at øge forståelse af, hvad RWE skal kunne.  

RWE i Danmark

Danmark har nogle af verdens bedste sundhedsdata, så det kan i høj grad være interessant at lede efter gode data her. Desværre er danske sundhedsdata også notorisk svære at komme i nærheden af. 

Det er noget af det, vi har forsøgt at gøre op med i OSCAR-projektet. Her er ideen at skaffe super hurtig adgang til danske sundhedsdata gennem kryptering, og så kunne anvende dem til at optimere kliniske forsøg.

Det kan f.eks. være ved 1) at (gen)anvende registerdata til at forstå, hvorfor et klinisk studie er slået fejl, ved 2) at lave dry-run på kliniske studie protokoller, så man tester studiet på den nuværende standardbehandling via registerdata, inden man reelt sætter det kliniske studie i gang. 

Det giver f.eks. mulighed for at undersøge, om der er dele af patientgruppen, der bør ekskluderes fra studiet på forhånd grundet forskellige adfærdsmønstre. Eller ved 3) hurtigere at lukke ikke-lovende studier ved hele tiden at kunne sammenligne effekt og bivirkninger med eksisterende standardbehandling. 

Alt sammen eksempler på data-drevne beslutninger, som kan øge hastigheden og kvaliteten i udviklingen af nye behandlinger. 

Så ja, RWE er kommet for at blive

RWE kan altså forbedre det kliniske udviklingsprogram på en hel række måder. En sidst egenskab, som jeg endnu ikke har nævnt, er RWE’s potentiale i forhold til innovative prisforhandlinger. 

Mulighederne for at anvende danske data til disse har jeg sammen med Amgros beskrevet i en netop afsendt artikel. Send en mail til mig, hvis du vil have den tilsendt, når den er publiceret. 

Så ligegyldigt om du arbejder med udvikling af kliniske studier, market access eller marketing, så er RWE kommet for at blive – du må hellere kaste dig ud i det med det samme.