EMA anbefaler første genterapi til sjælden øjensygdom Novartis får anbefaling af lægemiddel Luxturna til behandling af sjælden øjensygdom, der ofte fører til blindhed.

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) anbefaler en form for genterapi til behandling af en sjælden arvelig lidelse, der forårsager synstab, og som for de fleste patienters vedkommende fører til komplet blindhed. Den videnskabelige komité for humane lægemidler (CHMP) under EMA har behandlet en ansøgning fra Novartis om godkendelse af lægemidlet Luxturna (voretigene neparvovec) til behandling af arvelige nethindesygdomme, som er forårsaget af mutationer af RPE65 genet. CHMP anbefaler, at EU-kommisionen giver markedsføringstilladelse til Luxturna til behandling af voksne og børn, der...