Den 10. april stemte EU-Parlamentet om den omfattende omkalfatring af EU ’s lægemiddellovgivning, der blev skudt i gang af EU-Kommissionen for præcis et år siden. Forskellen mellem EU-Kommissionens oprindelige forslag og det forslag, som EU-Parlamentet forleden stemte for, giver et glimt af fremtiden:

Hvilke politiske løsninger er på bordet i forhold til presserende spørgsmål som medicinpriser, tilgængelighed, og hvad der skal drive fremtidens lægemiddelinnovation?

Ikke mere ‘one size fits all’

Ændringer i den regulatoriske databeskyttelse har været et af de store stridspunkter. EU-Kommissionens forslag ville sænke beskyttelsen fra otte til seks år med en række muligheder for forlængelse, blandt andet to års ekstra databeskyttelse betinget af markedsføring på alle EU-markeder inden for to år.

Parlamentets forslag vil kun sænke basis-beskyttelsen med et halvt år, og bonussen for markedsføring i alle EU-lande er dermed pist forsvundet. Men ideen om en mere modulært opbygget databeskyttelse lever videre.

Yderligere beskyttelse skal være betinget af opnåelse af specifikke mål: et lægemiddel til et ‘unmet medical need’ (UMN) giver som minimum et år ekstra, mens en aktiv komparator giver mindst et halvt år ekstra.

Foretages en betydelig del af forskningen og udviklingen i EU, helt eller delvist i samarbejde med en offentlig institution, er der også et halvt år ekstra i eksklusivitetsposen.

Bonussen for at adressere et UMN er steget fra et halvt til et helt år i forhold til EU-Kommissionens forslag, mens ideen om ekstra databeskyttelse for at udføre forskning og udvikling indenfor EU er helt ny.

Endelig vil parlamentet have et maximum på 8,5 års dataeksklusivitet. Parlamentets forslag vil med andre ord gøre dataeksklusiviteten et halvt år kortere i udgangspunktet, men med mulighed for at gøre den et halvt år længere i forhold til de gældende regler.

Spændet mellem mindste og største dataeksklusivitet er altså blevet reduceret fra 6-10 år i Kommissionens forslag til 7,5-8,5 år i parlamentets ditto.

Fårene skal skilles fra bukkene

Incitamenterne målrettet lægemidler til sjældne sygdomme (orphan drugs) justeres også.

Parlamentets reviderede forslag beholder ideen om at sondre mellem tre slags orphan drugs. Dem, der adresserer et ‘high unmet medical need’ (HUMN), orphan drugs, der godkendes på grundlag af lang tids brug (bibliografisk godkendelse) og så alle de andre ‘almindelige’ orphan drugs.

De første får 11 års markedseksklusivitet, mens bibliografisk godkendte kun får 4 år. Det er henholdsvis ét år mere og ét år mindre end i Kommissionens forslag.

Alle andre orphan drugs får ni års markedseksklusivitet, dvs. et år mindre end i det nuværende system.

Parlamentets forslag fastholder ideen om, at det samme orphan drug ikke kan få flere selvstændige beskyttelsesperioder. Et eksisterende orphan drug kan få et års forlængelse for nye indikationer maksimalt to gange, en begrænsning, der tidligere har mødt kritik.

Det er en konstruktion, der minder om den tilsvarende begrænsning af databeskyttelsen for almindelige medicinske produkter, hvor princippet om en ‘global marketing authorization’ (GMA) betyder, at det samme lægemiddel ikke kan få nye perioder af databeskyttelse for nye indikationer, men kun en et-årig tillægsbeskyttelse.

Ændringerne bør formentlig ses i kontekst af det næste punkt.

Bedre rammer for ikke-kommercielle aktører

Nye incitamenter skal få industrien til at fokusere mere på de mange patienter, der ikke har en tilgængelig behandling eller andet uopfyldt medicinsk behov.

Men parlamentets forslag udvider også en række undtagelser og rettigheder, der er målrettet ikke-kommercielle aktører.

De to års data eksklusivitet for at markedsføre et produkt i hele EU inden for to år er helt forsvundet

Parlamentets forslag vil for eksempel udvide hospitalsundtagelsen og give hospitalsapoteker og læger udvidet adgang til at fremstille lægemidler til individuelle patienter med særlige behov, herunder tillade eksport af sådanne specialfremstillede lægemidler til andre medlemsstater.

Hospitalsundtagelsen i den nuværende lovgivning er særlig vigtig for såkaldte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’er), der for eksempel omfatter gen- og stamcelleterapier.

Udvidelsen af denne undtagelse kan skabe bedre vilkår for samarbejde på tværs af medlemsstaternes sundhedssystemer såvel som forskning og udvikling i offentlig regi.

Andre elementer i forslaget rettet mod for eksempel repurposing peger ligeledes i retning af bedre rammer for ikke-kommercielle aktører.

Hvor peger pilen så hen?

Innovation er et middel til et mål. Den modul-opbyggede incitamentsstruktur i reformpakken gør regulatoriske eksklusiviteter til et mere effektivt politisk redskab til at fremme prioriterede mål frem for en ‘one size fits all’-stimuli til innovation.

Parlamentets reviderede forslag fastholder, at virkelig innovative produkter skal belønnes, men ønsker dog ikke at sænke grundniveauet for databeskyttelse i EU helt så drastisk som EU-Kommissionen, selvom dataeksklusiviteten i EU er ganske generøs og betydeligt længere end de fleste andre steder i verden.

Mere fokus på ikke-kommercielle aktørers rolle i lægemiddeludviklingens økosystem peger i retning af, at kommissionen såvel som parlamentet mener, at der er brug for mere fokus på andre aktører, der bedriver forskning og innovation ved siden af og sammen med industrien.

Det ses for eksempel i udvidelsen af hospitalsundtagelsen og belønningen for forskning og udvikling i samarbejde med offentlige aktører inden for EU.

Øget fokus på ikke-kommercielle aktører

Det øgede fokus på ikke-kommercielle aktører er muligvis også, hvad der ligger bag den kraftige reduktion af incitamentet for at ‘genbruge’ (repurpose) det samme orphan drug til behandling af flere indikationer. Noget, der ellers i mange år har været fremhævet som en prioriteret strategi for at få flere og billigere behandlinger til sjældne sygdomme.

Prioriteringen af repurposing har formentlig ikke ændret sig, men nærmere hvem man ser drive repurposingen fremad. Ved at flytte tyngdepunktet i repurposing fra industri til ikke-kommercielle aktører kan håbet være, at prissætningen blive omkostningsbaseret frem for værdibaseret. Det burde betyde, at den besparelse, der forventes med repurposing, i højere grad kan komme de nationale sundhedssystemer til gavn.

Løsningen på at skabe øget adgang til medicin er med andre ord ikke kun en opgave for industrien

Endelig er det vigtigt at huske alt det, der ikke er nævnt i parlamentets ændringsforslag.

De to års data eksklusivitet for at markedsføre et produkt i hele EU inden for to år er helt forsvundet. Til gengæld foreslår parlamentet flere ændringer, der på anden vis skal hjælpe på vej med bedre adgang i flere medlemsstater. Indehavere af markedsføringstilladelser skal på anmodning fra en medlemsstat indlevere ansøgning om pris- og tilskudsforhandlinger.

Derudover skal EU-Kommissionen påtage sig en rolle som facilitator for udveksling af erfaringer og best practices mellem medlemsstaterne i forhold til priser, tilskud og fremme af generisk og biosimilær konkurrence.

Forslag er allerede kommet langt

Her skal man også have i erindring, at Health Technology Assessment (HTA) forordningen begynder at blive udrullet fra i år og gerne skulle fremme et mere ensartede grundlag for nationale  pris- og tilskudsforhandlinger.

Løsningen på at skabe øget adgang til medicin er med andre ord ikke kun en opgave for industrien, men også i betydelig grad en opgave for medlemsstaterne selv og EU. Om det bliver en løsning med tænder nok til at gøre en forskel er svært at spå om.

Næste skridt er trilogforhandlinger mellem parlamentet, kommissionen og Ministerrådet, der ganske givet stadig vil byde på flere sværdslag og krydsede klinger.

Det er derfor ikke forventningen, at noget bliver vedtaget før tidligst i 2026. Men for et år siden var der heller ikke mange, der troede på, at forslaget ville være kommet så langt allerede.

Måske indhenter fremtiden os hurtigere, end vi aner.