Velstand stopper ikke sygdom. Det er bare nogle andre sygdomme, vi får. Hvis man talte om en bil, ville man sige, at det ikke længere var færdselsuheld, men slid, manglende vedligeholdelse og fabriksfejl, der tager livet af os. 

Da det snart er jul (i hvert fald hvis man går rundt i supermarkederne), vil jeg vove pelsen og lave en ønskeseddel. Øverst på den står et serviceeftersyn af autoværkstedet, der gerne skulle hjælpe med at få min midaldrende øse til at køre i mange år fremover. Derfor ønsker jeg mig……

Nye effektmål

Når vi kaster os ud i forebyggende og ofte livslange behandlinger, hvad er så egentlig gode effektmål? Et eksempel er lægemidler til behandling af overvægt. Der synes at være bred enighed om, at et sundt vægttab helst skal bestå i et tab af fedtvæv frem for muskler. Særligt for ældre mennesker kan det være af stor betydning, hvordan vægttabet fordeler sig. Fokus på fedt- henholdsvis muskeltab er relativt nyt. I FDA guidelines til udvikling af vægtabsmidler fra 2007 anbefales det ikke at sondre mellem de forskellige former for vægttab.

Men kigger man på den nyeste generation af vægttabsmidler og de seneste 10 års kliniske studier på dette felt, er der langt mellem kliniske studier, hvor effektmålet sondrer mellem fedt- og muskeltab. Effektmål, der kigger på det samlede vægttab over en given periode ved forskellige doser, synes at være hovedreglen.

En grundig diskussion af både hvad der er vigtigt at måle på, og hvordan vi gør det i de kliniske studier, vi bruger til at vurdere nye lægemidler, er derfor nummer ét på ønskesedlen. Pak gerne ind i et eftersyn af, om systemer og lovgivning giver albuerum til, og måske endda ansporer, en dynamisk udvikling på området.      

Bedre komparatorer

Lægemidler skal ses i sammenhæng med både patienten og verden omkring os. Er behandling med et lægemiddel den bedste løsning for patienten og for sundhedsbudgetterne på den lange bane, f.eks. når vi taler om livsstilssygdomme? Hvor meget bedre er en ny behandling egentlig i forhold til eksisterende behandlingsmuligheder, både kvantitativt i forhold til effektmål, men måske også kvalitativt i forhold til patientoplevelsen? 

Skal vi blive bare en smule klogere på disse svære spørgsmål, så er det vigtigt at stille skarpt på, hvad vi sammenligner nye behandlinger med. Sammenligning med placebo ringer lidt hult, når man tænker på de mange behandlingsmuligheder, der er til rådighed for de fleste nogenlunde almindelige sygdomme. Et nyt lægemiddel skal da testes op imod ‘state of the art’! 

Om EU Kommissionen vil belønne den fine indsats eller ser behov for et blidt skub, skal jeg lade være usagt, men i forslaget til en ny EU lovgivning for lægemidler foreslås det, at et halvt års ekstra data-eksklusivitet hænges op på, om man har en aktiv komparator. Hvilken komparator, der konkret er tale om, står hen i det uvisse i forslaget fra Kommissionen. 

Men det virker da ret fornuftigt ikke blot at vide, at et lægemiddel virker, men også hvor godt det virker i forhold til de eksisterende behandlingsmuligheder. Særligt hvis vi skal passe lidt på den fælles pengepung, der skal betale for mutters traktement, i den søde juletid. Så bedre komparatorer stryger også lige ind på ønskesedlen.

Mere rapportering og adgang til data

Der har i både USA og Europa været et øget fokus på, hvilke populationer ny medicin bliver testet på – f.eks. mænd, kvinder, gravide, etniske minoriteter, børn og ældre. Et lægemiddel kan have forskellig effekt på forskellige mennesker, så at det skal testes i et repræsentativt udsnit af befolkningen giver god mening og er allerede skrevet ind i lovgivning og retningslinjer. 

Der er dog den lille hage, at en subpopulation nødvendigvis må være mindre end den samlede population. Den kan blive så lille, at det kan være svært at klemme noget statistisk meningsfuldt ud af sådan en analyse. Skal vi så lade være med at lave den? Nej, tværtimod skal den laves og gøres tilgængelig, så man over tid kan samle data på tværs af studier og blive klogere på eventuelle forskelle mellem hr. og fru. Jensen.

Skal skåltalerne for repræsentation, inklusion, diversitet, eller hvad man måtte ønske at kalde det, gøre en reel forskel i kliniske studier, så skal rapporteringen følge med og lige så systemerne til at supportere rapporteringen, så dataene kan findes, og bruges igen og igen.

Det kimer nu….

Jeg håber inderligt at nogen har læst dette fra forsædet af en slæde spændt for med rensdyr. Men har nogen blot læst med fra 2. klasses kupeen i bumletoget eller ved kaffeautomaten på autoværkstedet vil de måske hjælpe med at få ønskesedlen videre til rette vedkommende.