Hvis mennesker med øjensygdommen LCA (RPE65-relateret nethindedystrofi) ikke bliver hjulpet i tide, er de blinde, inden de fylder 40 år. Vi har først og fremmest brug for en ny ambitiøs national strategi for avancerede terapier – f.eks. som del af en ny strategi for personlig medicin Men heldigvis er der nu udviklet en ny avanceret behandling, der kan bevare patienternes syn. Lægemidlet i behandlingen er et konkret eksempel på en slags avanceret medicin – eller terapi – som vi kommer...