Både på disse debatsider og i andre medier er de såkaldte Advanced Therapy Medicinal products (ATMP) terapier før blevet fremhævet som et område med enormt potentiale for fremtidens medicin, og et område den danske regering bør satse på. 

Samtidig er det i andre dele af debatten blevet fremhævet, at prisen på disse behandlinger ofte en ret stor kamel at sluge, da en enkelt behandling kan koste millioner. Det har ifølge kritikere ført til en alt for restriktiv praksis i forhold til at anbefale ATMP behandlinger i det danske sygehusvæsen. Men problemer i samspillet mellem ATMP lægemidler og sundhedssystemer er også påpeget i Tyskland og Sverige.     

I Tjekkiets næststørste by Brno, er man i gang med at projektere en større ombygning af et af byens hospitaler for at kunne huse det nye Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Center (CREATIC). I samarbejde med Frauenhofer Geselschaft, Leipzig Universitet og Københavns Universitet står Masaryk Universitet i spidsen for projektet, der skal få nye, avancerede celleterapier til blandt andet behandling af paediatrisk cancer fra laboratoriet og til patienterne så hurtigt, sikkert og billigt som muligt. 

Det er allerede nu tydeligt, at denne ambition kræver gentænkning af flere elementer i den proces og det system, der er vokset frem siden midten af forrige århundrede. Det er et system, der groft sagt baserer sig på at private aktører poster penge i produktudvikling, produktion og distribution, mens offentlige aktører og fonde i vidt omfang finansierer og eksekveret grundforskning og er aftagere af produkterne. At private interesser har drevet hele den produktorienterede del af lægemiddeludviklingen indebærer i en liberal kapitalistisk økonomi, at der er fokus på bundlinjen – der skal være en ‘return on investment’. 

Det er på den ene side blevet fremhævet som en forudsætning for de store investeringer. På den anden side er det blevet kritiseret for at skævvride prioriteringer i produktudviklingen og forsømme områder med stort samfundsmæssigt behov, men lille markedspotentiale.  

Et dyrt bekendtskab

Samspillet mellem samfund og lægemiddelindustri er lidt som et gammelt ægtepar, med alt hvad det indebærer af historik, op- og nedture og til tider rygende uenighed. Nyeste skud på stammen i den lille familie er ATMP’er. De udfordrer samliv og familiedynamik på flere måder. 

Familieforøgelsen er egentlig startet ligesom sådan en plejer at gøre: Nye teknologiske muligheder er blevet undfanget ved hjælp af store (primært offentligt finansierede) videnskabelige gennembrud såsom CRISPR genredigeringsteknologien og CAR-T celler, der har skabt fundamentet for de ATMP’er, der begynder at pible ud fra forskningsfaciliteter rundt omkring i verden.  

Men ATMP’er er også et dyrt bekendtskab. Råvarer er ikke altid let tilgængelige, produktions- og anlægsomkostninger er høje, og produktionen er svær at skalere. Til gengæld kan ATMP’er noget helt særligt i forhold til behandlingen af sjældne sygdomme. De kan behandle både genetisk betingede sjældne sygdomme, man ikke tidligere har kunnet behandle, og aggressive, sjældne kræftformer med umådeligt dårlige prognoser for helbredelse. 

ATMP’er rammer ind i det store udækkede behov for behandlinger til de mange sjældne sygdomme, der ikke findes nogle behandlingsmuligheder til, selvom summen af patienter med disse sygdomme samlet set er ganske betydelig. Men høje omkostninger og små markeder er ikke sød musik, hvis man spørger produktudviklerne i industrien, for hvordan kan det blive en sund forretning? 

Det er her Masaryk Universitet i Brno, CREATIC projektet og forslaget til den nye lægemiddellovgivning i EU kommer ind i billedet. Parforholdet mellem samfundet og lægemiddelindustrien skal gentænkes. I en nylig artikel i Nature gengives diskussioner og mulige løsninger fra en amerikansk ekspertgruppe på, hvad der skal til, og det er flere ting, der skal justeres, hvis man skal lande på langsigtede løsninger. På nogle områder er vi et skridt foran i Europa, på andre er det en helt anden præmis, vi opererer under, når det gælder ATMP’er. 

Patenter i USA og databeskyttelse i EU

Eksklusivrettigheder til opfindelser og data er en krumtap i forretningsmodellen for lægemiddelvirksomheder. Da grundforskningen inden for de teknologier, der udgør grundlaget for ATMP’er, i vid udstrækning er udviklet på universiteter, sidder de også på en ganske betragtelig bunke patenter. 

Det betyder at industrien skal lave licensaftaler med universiteterne for at bruge teknologien. Dette kan bruges til at få klausuler ind i licenserne, der skal sikre adgang til ATMP’erne. Det er dog i langt overvejende grad amerikanske universiteter, der sidder på patenterne (se for eksempel hvem der sidder på CAR-T cell patenter), og eksperimenter med forskellige licensmodeller har fået blandede modtagelser.  

I EU er der længere mellem forskningsinstitutioner med patenter på grundforskning inden for ATMP-teknologierne, så her har man ikke samme mulighed for at prøve at presse krav igennem, der kan øge adgang til behandlinger længere nede i pipelinen. Til gengæld bliver der i EU skruet på de regulatoriske knapper for at genetablere familieidyllen og give rum til de små nye ATMP’er. Det sker blandt andet ved et forslag om at øge markedseksklusiviteten for produkter, der adresserer de sjældne sygdomme, som særligt ATMP’er ofte egner sig særligt til at behandle.   

Produktion

Hvis vi vender tilbage til den lille ny i familien, så ved mange, at hverdagen er en anden udfordring for samlivet. Når den lille ny skal rykkes fra den akademiske forskningsfødegang til den store børneflok i institutionslivet, skal man være sikker på, at barnet ikke bliver skyllet ud med badevandet. Man skal med andre ord sikre at kvaliteten af ATMP’er også er god nok når den rykker fra den akademiske produktionskontekst til den industrielle. 

Nye forretningsmodeller, der gentænker både organisering og finansiering, er nødvendige, for at vi kan få ATMP’er ud og gøre en forskel for patienterne

Det kræver ofte en lang række studier der undersøger, at kvaliteten er god nok (krav til Good Manufacturing Practice GMP og cGMP), og så er der krav til dokumentation og lignende, der skal kunne understøtte en markedsføringsgodkendelse. Omkostningen til disse krav dækkes normalt ind af, at den industrielle produktion netop kan opnå stordriftsfordele og producere til mange. 

Men det er som sagt langt fra alle ATMP’er, der har så stort et marked. Derudover er der i en lang række ATMP’er et element af individuel tilpasning, der kan gøre det ressourcetungt at løfte disse krav. Det gælder også for ATMP’er der ellers har været succesfulde i akademiske forsøg. 

I Europa har vi allerede mulighed for at give en behandling til en patient uden markedsføringstilladelse (men i Danmark med en udleveringstilladelse) via den såkaldte ‘hospitals undtagelse’, der blev indført med EU ATMP forordningen fra 2007. Men der er også luftet tanker om at lette de regulatoriske byrder fra produktionen af ATMP’er ved at GMP-krav i højere grad skal afspejle konkrete risk-benefit overvejelser og flere open source protokoller for at nedbringe omkostningerne ved produktionen af ATMP’er. Med andre ord kan både hjemmeskole, specialskole og videndeling være en del af løsningen på den svære overgang til institutionslivet for en lille ny ATMP.

Forretningsmodel

Selvom mor og far er enige, vil de ofte noget ganske forskelligt. På samme måde er den gode løsning ofte en blanding. 

I en mixed-model-organisation kombinerer man offentlige og private aktører – det man på europæisk nok vil kalde public private partnerships, for derved at repræsentere en bredere vifte af interesser og kompetencer i udviklingsarbejdet og sprede risikoen. 

Ydermere kan man også inddrage forskellige typer finansiering med forskellige afkastprofiler – traditionelle investorer, der ønsker et højt afkast, ‘social impact investors’, der har det fint med et moderat afkast, hvis der er andre fordele for samfundet, og filantropiske investorer og fonde, der ikke skal have et direkte økonomisk afkast, men andre former for ‘impact’. 

Eksklusivrettigheder til at skabe og forme markeder, gentænkning af produktion og regulatoriske rammer samt nye forretningsmodeller, der gentænker både organisering og finansiering, er nødvendige, for at vi kan få ATMP’er ud og gøre en forskel for patienterne. 

På et universitet i Brno prøver de på netop det. Og måske er det de finder ud af ikke kun relevant for ATMP’er.