I november kunne man læse i en analyse, at de ellers udskældte aktører Medicinrådet og Amgros i en række udbud skulle have sparet samfundet for over én milliard kr.

Konklusionerne kommer særligt belejligt for Medicinrådet, som i årevis har været og fortsat er genstand for betydelig kritik.

Mon succesen med at generere betydelige beløb til samfundskassen kunne give anledning til også at prioritere grundlæggende retsgarantier og afgrænse rådets rolle i forhold til EMA?

Der kan ikke være tvivl om, at Medicinrådet løser en vigtig og kompliceret samfundsmæssig opgave. Den nyligt publicerede analyse af blandt andre professor Lars Holger Ehlers påpeger da også, at Medicinrådets og Amgros’ kombinerede indsatser i 17 udvalgte udbud skulle have sparet samfundet for ca. 1,2 mia. kr.

Det skulle angiveligt svare til, at der i gennemsnit opnås en rabat på godt 44 pct.

Danske Regioners seneste orientering på det 70. medicinrådsmøde om, hvilke ni initiativer der skal indføres for at forkorte de alt for lange sagsbehandlingstider, indikerer, at Medicinrådet ikke helt fungerer efter hensigten.

Brug for afgrænsning af kompetencer

Det er i sig selv glædeligt, at vedvarende pres fra forskellige aktører har ført til en vis erkendelse af, at de nuværende processer er mangelfulde, men disse tiltag adresserer med i bedste fald blot toppen af isbjerget.

Nuvel, det kan såmænd godt være, at Medicinrådet fungerer efter den overordnede, konceptuelle hensigt, nemlig mere sundhed for pengene.

Den omtalte analyse indikerer i hvert tilfælde en vis kontant succes, og de færreste er vel i tvivl om, at Medicinrådet indtager en central rolle i sundhedsvæsenets økosystem. Succesens karakter og rådets centrale rolle forpligter imidlertid, hvorfor Medicinrådet straks bør få håndteret nogle af de grundlæggende juridiske og retssikkerhedsmæssige udfordringer, som rådet er etableret med eller står over for.

Det er således min opfattelse, at der fortsat er et betydeligt behov for en klarere kompetenceafgrænsning i rådet, fuld transparens omkring grundlaget for fagudvalgenes indstillinger og Medicinrådets tilsidesættelser af fagudvalgenes anbefalinger samt en sikring af patienters og ansøgeres legitime krav på en klageadgang.

EMA eller Medicinrådet?

EMA, Lægemiddelstyrelsen og Medicinrådet udgør enheder i sundhedsøkosystemet, som er tiltænkt forskellige roller og derfor har forskellige kompetence- og vidensniveauer. Det er meget vigtigt, at disse enheder, ikke mindst Medicinrådet, som den yngste ‘opfindelse’ blandt de tre, løbende sikrer sig, at der ageres inden for den tildelte rolle mv.

Medicinrådet har tidligere – noget arrogant – fremhævet, at det skam står ansøgere frit for at indbringe sagerne for domstolene, hvis ansøgerne måtte være utilfredse. Det er dog langt fra en ideel løsning for nogen

Derfor er det et grundlæggende problem, at Medicinrådet ser ud til at sætte sig ud over det kliniske grundlag og de vurderinger, som specielt EMA har godkendt lægemidler på.

Det ser således ud til, at Medicinrådet ser sig i stand til at foretage ‘risk-benefit’-vurderinger frem for at begrænse sig til ‘cost-effectiveness’-vurderinger, som man ellers kunne forvente af en ikke-lægemiddelgodkendende myndighed.

Jeg er med på, at Medicinrådet har påberåbt sig usikkerhed om datagrundlaget for visse EMA-godkendelser, men den problemstilling – som der i øvrigt er delte meninger om – kan Medicinrådet faktisk løse ved at anvende et simpelt værktøj i egen kasse, nemlig de betingede anbefalinger.

Medicinrådet har imidlertid vist sig særdeles uvillig til at benytte dette værktøj på en måde, som er bare nogenlunde spiselig for de virksomheder, som har lægemidler i proces i rådet. Kombinationen af påberåbt ‘usikkerhed’ eller ‘mangler’ i datagrundlaget fra rådets side og et efterfølgende krav om voldsomme prisreduktioner i størrelsesordenen 70-90 pct. opfattes måske af Medicinrådet (og Amgros) som en mere høflig måde at kommunikere, hvad der i realiteten fremstår som et ‘nej, tak’?

Det er ej heller just befordrende, at Medicinrådets mandat ikke i tilstrækkelig klar grad afspejler makroøkonomiens fremtrædende rolle i forbindelse med QALY-vurderinger.

Medicinrådet har brug flere kompetencer

Det kan derfor ikke undre, at Medicinrådet og fagudvalgene ser ud til at ty til klinisk merværdi, metodisk selektion (hvorom der sjældent er transparens) og deraf forsinkede og langstrakte vurderingsprocesser. I det lys er det måske heller ikke overraskende, at hele 52 pct. (11 ud af 21) af alle ansøgninger behandlet i henhold til QALY-modellen efter 1. januar 2021 er blevet afvist.

At have klageadgang er et basalt princip i Danmark, og det er især væsentligt inden for sundhedsområdet. Det må da være muligt at prioritere helt grundlæggende retsgarantier.

Det må dog alligevel give anledning til lette panderynker hos Medicinrådet, at der snart kun er to år til, at de første om fælleseuropæiske kliniske vurderinger skal gennemføres i henhold til HTA-forordningen. Forordningen antages over tid at få vidtrækkende konsekvenser for de lokale HTA-processer, i Danmark primært Medicinrådet, Behandlingsrådet og delvist Amgros.

Hvis afgrænsningen af kompetence over for Lægemiddelstyrelsen og EMA ikke fremstår klar, ja, så kan man jo kun gisne om, hvordan specielt Medicinrådet finder sig til rette i et system, som skal baseres på fælles europæiske vurderinger.

Et første skridt på vejen kunne være, at Medicinrådet allerede nu bliver moderniseret, og dermed udvides med flere statistikere, sundhedsøkonomer og i det hele taget i væsentligt større omfang afspejler QALY-metodens grundlæggende prioriteter, måske på bekostning af den samme repræsentation af farmakologer og budgetansvarlige.

‘Find ikke fejl, find en løsning’

Det er i min optik fortsat en betænkelig og strukturel mangel ved Medicinrådet, at end ikke ansøgere, som oplever, at deres ansøgning bliver afvist, delvist imødekommet, eller oplever sagsbehandlingsfejl under ansøgningsprocessen, kan klage.

At have klageadgang er et basalt princip i Danmark, og det er især væsentligt inden for sundhedsområdet. Det må da være muligt at prioritere helt grundlæggende retsgarantier.

Ud fra sin egen juridiske argumentation har Medicinrådet over årene fastholdt, at det skam ikke træffer afgørelser, men blot træffer vejledende beslutninger, som regionerne, sygehusene, klinikerne mv. frit kan vælge at følge eller ej. Det er også løbende understreget, at det naturligvis ikke er hensigten, at lægernes frie ordinationsret skal undermineres.

Det er imidlertid fortsat min klare opfattelse, at Medicinrådet træffer afgørelser i forvaltningslovens forstand, hvilket støttes af de ganske betydelige indsatser, der udfoldes for at sikre håndhævelsen af rådets vejledninger på regionalt plan, herunder ved brugen af ‘task forces’ samt implementeringsgrupper.

I den forbindelse bliver klinikerne ikke sjældent gjort opmærksom på de budgetmæssige konsekvenser af at fravige vejledningerne. Man kan så passende spørge, om de vejledende anbefalinger reelt opleves på sygehusene som andet end et diktat?

De fleste husker formentlig børnene, som ikke kunne få en individuel vurdering af, om de kunne komme i behandling med nusinersen (Spinraza), da de behandlende læger følte sig tvunget til at følge Medicinrådets ‘anbefalinger’.

Sagerne er nu afgjort af Højesteret, som i lyset af Medicinrådets udmeldinger fandt, at en erfaren specialist på området med de ressourcer, der faktisk var til rådighed, reelt ikke ville kunne have ordineret nusinersen (Spinraza) til børnene.

Så meget for den frie ordinationsret. Højesterets afgørelse burde få Danske Regioner til at overveje, om det virkelig er passende, at Medicinrådets afgørelser ikke kan påklages.

Gået galt flere gange

Set fra mit perspektiv er det gået galt for Medicinrådet flere gange: Her tænker jeg særligt på processerne vedrørende f.eks. sacituzumab govitecan (Trodelvy), enzalutamid (Xtandi), niraparib (Zejula), ocrelizumab (Ocrevus) og lenalidomid (Revlimid).

Her kommer så endnu et af Medicinrådets specielle fænomener til syne. Med den ene hånd argumenteres der for, at rådet alene vejleder og overlader det til klinikerne at træffe potentielt ansvarspådragende til- eller fravalg.

Med den anden hånd tegnes så forsikringer til dækning af millionerstatningskrav rejst mod Medicinrådets direktion og/eller rådsmedlemmer. Det kan dog virke noget besynderligt at dække sig af mod store millionerstatningskrav fra life science-sektoren, hvis Medicinrådet kun træffer ‘vejledende’ beslutninger.

Behovet opstår vel netop, fordi Medicinrådet ved, at de ‘vejledende’ beslutninger skal have vidtrækkende menneskelige, faglige og kommercielle konsekvenser for patienter, samfund og ansøgere.

Medicinrådet har tidligere – noget arrogant – fremhævet, at det skam står ansøgere frit for at indbringe sagerne for domstolene, hvis ansøgerne måtte være utilfredse. Det er dog langt fra en ideel løsning for nogen, og det udelukker på ingen måde, at der kan og bør etableres en effektiv og saglig klageadgang.

Man kan kun håbe på, at Højesterets dom fra juni 2022 kan bane vejen for en bedre – og mere retssikkerhedsmæssig forsvarlig – proces for Medicinrådets virke. En fortsat modstand mod en klageinstans vil være egnet til at efterlade omverdenen med det indtryk, at den reelle begrundelse må være, at det aldrig er rart at blive underkendt.