Det er almindeligt kendt, at Medicinrådets vurderingsmetoder ikke er designet til at håndtere lægemidler til små patientpopulationer. Udfordringen er så anerkendt, at Medicinrådet allerede i slutningen af 2018 tog de første skridt imod at tilpasse deres metoder i retning af at tage mere hensyn til små og sjældne sygdomme. Ændringerne indebærer, at det ofte vil være den faglige og kliniske vurdering frem for den statistiske metode, som er afgørende for vurderingen af, om lægemidlet kan anbefales. Hos Pfizer glæder vi...