På trods af truslen om toldsatser, øget konkurrencepres, en stor innovationskløft samt usikkerhed om fremtidige medicinpriser er der mange positive udsigter for danske og europæiske biotek- og lægemiddelvirksomheder. 

Der er flere områder, hvor sektoren kan opnå nye og epokegørende resultater, der kan føre til innovative lægemidler til gavn for patienter, samfund og investorer. 

Specielt er det værd at holde øje med hvorledes AI og ATMPs kan bidrage til væksten, og om der er evne og vilje til at foretage de investeringer og regulatoriske tilpasninger, som er nødvendige for at kunne ride med på bølgen. 

Hvordan anvender vi bedst AI?

AI er ikke løsningen på alting, men der er store forventninger til, at AI bliver en game changer for, hvordan lægemiddelforskning og -udvikling kan optimeres og accelereres. Spørgsmålet er, hvordan fordelene ved AI bliver bedst anvendt, og hvem der drager størst nytte.

I starten af året udgav FDA en draft guidance, der diskuterer anvendelsen af AI-modeller med fokus på frembringelse af information og data, der understøtter regulatorisk beslutningstagen vedrørende lægemiddelsikkerhed, effektivitet og/eller kvalitet. 

Eksempler på relevante formål ved AI, der nævnes i draft guidance-dokumentet, er bl.a. andet reduceret brug af dyreforsøg, prædiktive-modeller til at optimere kliniske studie-design samt muligheden for at processere og analysere forskellige typer data for at opnå bedre forståelse af sygdoms præsentation, heterogenicitet og prognose. 

Det bliver dog også påpeget, at der er udfordringer ved AI, herunder vigtigheden af at data, der benyttes i udviklingen af AI-modeller, er både relevante, akkurate, komplette og sporbare. 

Desuden nævnes, at der skal være metodologisk transparens omkring AI-metoderne (eks. vedrørende hvordan de er udviklede og når frem til konklusioner), og at der er risiko for data drifting, når nye datainput ikke stemmer overens med de data, hvorunder AI-modellerne er udviklede.

Diskuterer ikke stort potentiale i nye lægemidler

FDAs guidance-dokument diskuterer ikke brugen af AI-modeller med henblik på at opfinde nye lægemidler, såsom at opdage nye terapeutiske targets og virkningsmekanismer eller screening, design og optimering af potentielle lægemiddelkandidater. Dog er det netop indenfor et af disse områder, hvor der kan skabes revolutionerende fremskridt.

Kombinationen af traditionelle R&D-metoder og anvendelse af AI kan fremme identifikationen af nye biologiske targets ligesom en større forståelse og forudsigelse af molekylære interaktioner og off-target effekt kan føre til nye lægemiddelkandidater med alternative eller forbedrede virkningsmekanismer, eller føre til at hidtil undruggable targets bliver tilgængelige for molekyler med nye strukturer.

Derudover kan AI bidrage til forbedret operationel udviklingseffektivitet, herunder medvirke til bedre ressourceudnyttelse, optimering af interne workflows og udarbejdelse af ansøgningsdokumenter til regulatoriske myndigheder.

EMA har foreløbigt udgivet en reflection paper om brugen af AI i lægemiddel-produkters life cycle, og Draghi-rapporten anbefaler, at der frem mod 2027 skal implementeres en klar og rettidig guidance, som også skal omfatte analysen af kliniske rå-data.

Lovende perspektiver i ATMP’er

Et andet område, der stilles store forventninger til, er Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’er), som omfatter genterapi-medicin samt biologiske lægemidler baseret på modificerede eller manipulerede celler og/eller væv.

For et år siden blev det første lægemiddel (Casgevy) baseret på CRISPR-teknologien godkendt i EU, og der er mange CRISPR-baserede lægemiddelkandidater i eller på vej mod kliniske udvikling, også indenfor større indikationer som kardiovaskulære/metaboliske sygdomme og cancer. 

Et andet lovende perspektiv er udsigten til at kunne behandle neurodegenerative sygdomme som Parkinson vha. genterapi. En forudsætning for at targetere centralnervesystemer er evnen til at passere blod-hjerne-barrieren, hvilket har været en begrænsende faktor. Ved hjælp af nye delivery-mekanismer, både virale og ikke-virale, kan det dog snart blive muligt at angribe hidtil ufremkommelige targets i hjernen med ATMP’er.

Fantastisk hvis Danmark tog teten

En type ATMP’er, som allerede har medført banebrydende resultater, er chimeric antigen receptor T-cells (CAR-T). CAR-T, hvor T-celler fra en person er genetisk re-programmerede til at udløse et potent immunrespons mod tumor celler, har primært været anvendt til at behandle hæmatologisk cancer som visse typer leukæmier, lymfomer og myelomatose, men der er sket fremskridt i udviklingen inden for behandling af solide tumorer ved hjælp af CRISPR-teknologien. Desuden rummer CAR-T mulighed for at behandle autoimmune sygdomme via targetering af autoreaktive B-celler. 

Med potentiale til at behandle solide tumorer samt neurodegenerative, kardiovaskulære/metaboliske og autoimmune sygdomme er ATMPs et oplagt fokusområde for nye investeringer. 

ATMP-lægemidler er også nævnt i Draghi-rapporten, som foreslår øget fokus på R&D-investeringer til støtte for oprettelsen af et antal ‘world-class innovation hubs’ inden for dette område. 

Hvor ville det dog være fantastisk, hvis Danmark tog teten og arbejdede mere målrettet mod at blive en førende ATMP-innovation hub. Og måske kan vi med kombinationen af AI-teknologi appliceret på ATMP-udvikling nå nye højder for et dansk life science eventyr.