Forskere fra Oxford Universitet har udviklet en ny metode til at transportere lægemidler til hjernen ved brug af exosomer, kroppens egne celletransportører. Resultaterne er netop offentliggjort i Nature Biotechnology. En af de største udfordringer for behandling af hjernesygdomme er, at få medicinen til at krydse blod-hjerne barrieren, og design af lægemidler med den egenskab er nøglen til en mere effektiv behandling af hjernesygdomme som Alzheimers og Parkinsons.

Forskerne udnyttede exosomers naturlige evne til at transportere proteiner og molekyler rundt mellem celler i kroppen. Forskerne ville forsøge at målrette short interfering (si)RNA molekyler til hjerneceller, og undersøge om de kunne nedregulere genet BACE1s, der er involveret i Alzheimers sygdom i mus.

De oprensede exosomer fra musenes dendritiske celler og fyldte dem med siRNA molekylet. For at bringe exosomerne til hjernen, fusionerede de exosomerne med et protein fra rabies virus, der binder acetylcholin receptorer i hjerneceller. Derpå blev de fyldte exosomer injiceret i musene og blev optaget i hjerneceller, hvor de formåede at nedregulere genets aktivitet med 60 pct.

Det er første gang, at et naturligt system er blevet udnyttet til at transportere og levere lægemidler – i det her tilfælde siRNA molekyler.

Forskernes næste skridt bliver, at teste behandlingen på mus med Alzheimers sygdom, og de forventer at påbegynde kliniske studier i patienter indenfor 5 år. Metoden vil efter al sandsynlighed også kunne modificeres og målrettes til behandling af andre væv og sygdomme i kroppen i fremtiden.

[ilink url=”http://www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/full/nbt.1807.html “]Nature Biotechnology 2011, online: Delivery of siRNA to the mouse brain by systemic injection of targeted exosomes[/ilink]