Kræftlæger og beslutningstagere får nu et værktøj, der kan hjælpe med at vurdere, om et givent lægemiddels effekt står mål med prisen.

Bag værktøjet står det Europæiske selskab for medicinsk onkologi, ESMO, der på sin årlige kræftkongres præsenterede værktøjet, som organisationen har døbt ‘ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale’ (MCBS).

Ved at anvende scoringsværktøjet er det – ifølge ESMO – muligt at vurdere, hvorvidt det er rentabelt at tage et lægemiddel i brug, og står det til organisationen bør sundhedsmyndigheder på tværs af EU anvende scoringsværktøjets konklusioner aktivt.

»ESMOs intention er at bruge dette værktøj prospektivt på hvert nyt kræftlægemiddel og intervention, som vil blive blåstemplet til markedsføring af det europæiske lægemiddelagentur EMA. De lægemidler, der opnår de højeste scores på skalaen, vil blive indlemmet i ESMOs guidelines med håbet om, at de hurtigt vil blive anerkendt af sundhedsmyndighederne på tværs af EU,« skriver ESMO i det abstract, der var appetitvækker til ESMO-kongressen i Wien i sidste uge.

Udviklingen af værktøjet har varet flere år, og er undervejs afprøvet på historiske sygdomsforløb, hvor det er muligt at skue tilbage og vurdere lægemidlernes reelle sundhedsøkonomiske effekt.

Ved at sammenholde værktøjets sundhedsøkonomiske vurdering af et lægemiddel med den historiske effekt, er det lykkes at fintune værktøjet til at kunne forudsige et lægemiddels rentabilitet med stor nøjagtighed, skriver ESMO.

Kan vise sig nyttigt
Afdelingschef ved afdeling for dokumentation og kvalitet i Kræftens Bekæmpelse, Jes Søgaard, har gransket ESMO’s præsentation af scoringsværktøjet og kan på den baggrund tegne et overordnet billede af, hvad det kan:

ESMOs værktøj kan levere et standardiseret mål for størrelsesordenen af de kliniske gevinster ved en ny terapi, og skal supplere eksisterende mål for evidensniveau, f.eks. GRADE (Grading and Recommendations Assessment, Development and Evaluation, red.).

»I dag findes mange forskellige målestørrelser, nogle direkte på overlevelse eller livskvalitet, men mange gange med forskellige surrogatmål. Ofte ser vi lange metode-diskussioner mellem fagfolk om den reelle størrelsesorden af en ny terapis kliniske effekt. ESMO ønsker at anvende MCBS på alle nye terapier, som godkendes af EMA,« forklarer Jes Søgaard.

Værktøjets grundidé er at integrere sandsynligheden for, at en given effekt hos patienten indtræffer med effektens størrelsesorden.

Målene er bl.a. tilpasset terapi-intention, outcometype (overall survival), DFS (disease-free survival), TTP (Time to progression) vs QoL (Quality of Life), toksiditet (responsrate), og om der er tale om et non-inferiority studie. Målet kan også tilpasses forskellige studiedesigns og dataformater, såsom primærstudier, sub-gruppeanalyser, metastudier, forklarer han.

ESMOs intention er, at scoringsværktøjet skal reducere risiko for opportunistisk fortolkning af kliniske benefits af nye terapier dokumenteret i relevante studier.

Terapier med høj score mener ESMO således bør prioriteres til hurtig sundhedsøkonomisk vurdering og ibrugtagning og derefter hurtigt integreres i nationale kliniske retningslinjer.

Ifølge Jes Søgaard kan ESMO’s scoringsværktøj vise sig nyttigt.

»Jeg synes, at det er godt, at vi nu får et standardiseret og europæisk værktøj, som kan bruges både af den enkelte kliniker og mere overordnet i sundhedsvæsenet til at få et indtryk af størrelsesordenen af en given klinisk benefit for patienterne,« siger han og slår fast, at man frem til i dag kun har haft værktøjer til at vurdere evidensniveau.

»Hidtil har størrelsesorden været omgærdet af uenighed og nogle vil sige i visse tilfælde elastik i metermål, fordi tilhængere/modstandere af en ny terapi lidt opportunistisk kan vælge det benefitmål, der gavner den givne sag,« siger han og påpeger, at det nye værktøj også har en svaghed ved at være et komplekst at forstå.

»Det er lige før, at man skal være både klinisk ekspert, designkyndig og biostatistiker på højt niveau for at følge værktøjets konstruktion. Jeg håber der kommer en pixi-udgave, som almindelige dødelige kan forstå,« siger han.

Foretrækker tysk metode
Professor i sundhedsøkonomi Kjeld Møller Pedersen fra Syddansk Universitet har også skimmet ESMO’s abstract og giver det en blandet modtagelse.

»Ja – værktøjet kan muligvis godt bruges, men en svaghed ved det er, at det i sagens natur undviger andre lægemidler end de onkologiske,« siger han og påpeger, at han foretrækker det tyske prioriteringsinstitut IQWiWs tilgang, som bedømmer alle slags lægemidler ved at tildele det én af fire forskellige grader af ‘zusatsnuts’, der angiver i hvor høj grad patienten kan få støtte til at dække sine udgifter ved brug af lægemidlet.

‘Kein zusatsnuts’, der skubber et lægemiddel helt ud i kulden, var således dommen for 21 af de 36 lægemidler, der blev bedømt af det tyske prioriteringsinstitut i 2014.

»ESMO taler ganske vist om omkostnings-effektivitet – men vælger alene at se på de kliniske benefits. I min forståelsesverden skal man se på omkostningerne ved at opnå kliniske benefits – og om der er et rimeligt forhold, jævnfør min bog om prioritering i sundhedsvæsenet, der lige er kommet på gaden,« siger han.

Nyheden om det nye værktøj er havnet på lystavlen hos det radikale folketingsmedlem Charlotte Fischer, der straks selv har delt et link til abstractet på sin Twitter-profil.

»I Danske Regioner er vi på udkig efter helt konkrete værktøjer til, hvordan vi kan prioritere det, der skaber mest værdi for pengene og så faldt jeg over denne interessante nyhed blandt nogle af de spændende folk på Twitter, der beskæftiger sig med prioritering,« siger Charlotte Fischer og pointerer, at det nye værktøj er et eksempel på, at der foregår rigtig mange spændende ting ude i den store verden – ting, der ofte går ‘provinsielle Danmarks’ næse forbi.