FDA godkender middel mod sjælden genetisk lidelse

De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har godkendt Cerdelga for langtidsbehandling af voksne med den meget sjældne genetiske lidelse, Gauchers sygdom. Sygdommen skyldes mangel på et enzym, der er nødvendig for at nedbryde visse former for fedt, hvilket fører til forstørret lever og milt. Cerdelga sænker produktionen af fedtstoffer ved at hæmme de processer, som skaber dem. Cerdelga er udviklet af Genzyme, der også markedsfører midler Cerezyme til behandling af Gauchers sygdom. Cerdelga er  modsætning til Cerezyme, som skal gives intravenøst, en...

Denne artikel er forbeholdt abonnenter.

Log indEller opret en brugerprofil for at få adgang til artikler.Opret konto

Prøv Dagens Pharma gratis i fire uger.

Tilmeld dig og få gratis adgang til alle artikler på Dagens Pharma i fire uger. Du modtager også nyhedsbrevet, med de seneste nyheder og historier fra pharmabranchen, fire gange ugentligt (mandag-torsdag). Prøveabonnementet er helt uforpligtende og udløber automatisk efter prøveperiodens udløb.

  • Hidden
  • Dette felt er til validering og bør ikke ændres.


Allerede bruger? Log ind