De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har godkendt Cerdelga for langtidsbehandling af voksne med den meget sjældne genetiske lidelse, Gauchers sygdom. Sygdommen skyldes mangel på et enzym, der er nødvendig for at nedbryde visse former for fedt, hvilket fører til forstørret lever og milt. Cerdelga sænker produktionen af fedtstoffer ved at hæmme de processer, som skaber dem. Cerdelga er udviklet af Genzyme, der også markedsfører midler Cerezyme til behandling af Gauchers sygdom. Cerdelga er  modsætning til Cerezyme, som skal gives intravenøst, en...