Biotekfirmaet Vertex Pharmaceuticals er nået et afgørende skridt nærmere en markedsføringstilladelse til lægemidlet Orkambi mod cystisk fibrose. De europæiske lægemiddelmyndigheder EMA har nu anbefalet, at EU-kommissionen godkender Orkampi til de patienter med cystisk fibrose, som har en særlig genmutation med effekt på CFTR-genet.   Orkambi er det første lægemiddel, der er virksomt over for patienter med den mest normale CF-mutation. Det er blevet udviklet i EMA’s særlige orphan drug-program for lægemidler til mindre patientgrupper og har i studier vist sig...