Nye data fra et fase 3-studie viser, at genterapien Zolgensma med fordel kan bruges, inden patienterne udvikler symptomer på spinal muskelatrofi (SMA). Det skriver PharmaTimes. Fase 3-studiet inkluderede børn med SMA, som havde fået stillet en diagnose med sygdommen, men endnu ikke havde udviklet symptomer. Børnene blev behandlet med én infusion med Zolgensma. Alle forsøgsdeltagerne opnåede det primære endepunkt, som var evnen til at kunne sidde af sig selv i 30 sekunder. 79 pct. opnåede at kunne sidde af sig...