De seneste 15 år har budt på mange gennembrud i behandling af alvorlige sygdomme både på kræftområdet og inden for en række mindre sygdomsgrupper. Men hvornår er behandlingen så god, at patienterne skal have den? Et fællestræk for mange nye lægemidler er, at den videnskabelige evidens for effekt på centrale mål som overlevelse, funktionsevne, alvorlige bivirkninger og livskvalitet er relativt dårligt belyst – primært fordi målgruppen for behandling er lille, og fordi det ofte tager lang tid at få svar...