Foto: Privat

Pharmas forretningsmodel er absurd, og patienterne er endt som gidsler I den kolde krig mellem pharmaindustrien og de betalende myndigheder er det patienterne, der må betale prisen. Både i form af høje medicinpriser og manglende adgang til ny medicin. Der skal kigges med nye øjne på pharmas absurde forretningsmodel, mener professor og sundhedsøkonom Tove Holm-Larsen. 

Pharmaindustriens forretningsmodel er ganske unik, og vi er som branche blevet kollektivt blinde for, hvor absurd den egentlig er. For hvert molekyle, som bliver startet op i et fase 1-studie, er der kun 10 pct. chance for, at medicinen ender på markedet. Det tager cirka 10 år og resulterer i cirka 50-60 nye typer medicin på markedet om året, hvilket jo ikke er et imponerende højt tal.

I den kolde krig mellem pharma og payers er patienterne blevet gidsler, hvor ’the benefit of the doubt’ tilfalder sundhedssystemet og ikke den enkelte patient

Af de 50-60 nye medicintyper anslår den amerikanske sundhedsmyndighed, FDA, at 35-50 pct. ikke virker som forventet. De har enten en værre bivirkningsprofil eller en lavere effekt i ’rigtige’ patienter.

Vi taler altså om en utrolig risikofyldt forretningsmodel. Alle og enhver ville have vendt ryggen til bilbranchen, hvis der kun var 10 pct. chance for succes for en ny bilmodel, hvis det ydermere tog 10 år at udvikle den, og hvis den kun virkede delvist, når man endelig begyndte at køre i den.

Pharmaindustrien har i årevis peget på den store risiko og brugt den som begrundelse for, hvorfor ny innovativ medicin er så dyr. De betalende myndigheder har til gengæld peget på, at medicinalpriserne er steget år efter år uden en direkte sammenhæng med prisen på kliniske studier. Men meget få har sat spørgsmålstegn ved, om den risikofyldte forretningsmodel reelt er nødvendig.

Hvem tænker på patienterne?

De høje medicinpriser er endt i en kold krig, hvor de betalende myndigheder (payers) i alle europæiske lande konstant opfinder nye dokumentationskrav eller nye restriktioner for at minimere brugen af ny dyr medicin.

Vi kender alle historierne om børn med muskelsvind eller de unge piger med begyndende blindhed, som ikke kunne få adgang til ny medicin, selvom der var en reel mulighed for, at de ville have effekt af medicinen.

I Danmark er det Medicinrådet, der har den lidet attraktive rolle at skulle veje værdien af ny innovativ medicin til patienter uden andet håb. Medicinrådet baserer deres beslutninger på den tilgængelige evidens, hvilket betyder, at de ofte kun tildeler medicin til en lille del af patientgruppen, mens alle, der er lidt ældre eller mere syge og ikke havde signifikant effekt i det kliniske studie, bliver nægtet adgang til medicinen.

I den kolde krig mellem pharma og payers er patienterne således blevet gidsler, hvor ’the benefit of the doubt’ tilfalder sundhedssystemet og ikke den enkelte patient. Det harmonerer meget dårligt med den herskende politiske målsætning i Danmark om, at vi skal have verdens bedste sundhedssystem.

For i verdens bedste sundhedssystem bliver man behandlet, hvis der blot er den mindste chance for, at man får det bedre. Men findes der ikke andre muligheder end en kold krig? Kan vi i stedet forsøge at justere på den absurde forretningsmodel og lave billigere evidens?

RCT er dyre og ikke den eneste løsning

Vi er blevet så vant til pharmas forretningsmodel, at vi er blevet blinde for, at verden har oplevet en revolution inden for digitalisering, siden det randomiserede kliniske studie (RCT) blev opfundet.

Pharma har alle dage være fokuseret på eksperimentelle data, og RCT’er, hvor en ny medicinsk behandling bliver sammenlignet med placebo og nuværende standardbehandling, udgør selve rygraden i al pharmas forskning.

Det er det randomiserede medicinske forsøg, som koster mange penge. Både fordi det er dyrt at finde og indrullere patienter, men i høj grad også fordi mange studier ikke har succes og dermed bliver skrottet. Pharma er begyndt at kigge på ’real world-data’, men anvender dem endnu ikke systematisk til at mindske udgifterne til de kliniske studier. Den chance skal vi gribe i Danmark.

Danmark har en unik chance

Danmark har sundhedsdata i en kvalitet, som er ganske unik i en global kontekst. Vi skal tilbyde, at vores sundhedsdata kan bruges til at optimere og kvalificere kliniske studier, så det bliver billigere at producere medicin.

Samtidig kan vi skabe langt større transparens omkring effekt, bivirkninger og økonomi i eksisterende medicinsk behandling, så vi får skabt konkurrence. Hvordan gør vi så reelt det?

For at optimere studiedesignet på RCT’er har pharmaindustrien brug for at kunne få et hurtigt overblik over, hvordan lignende medicin virker på forskellige grupper af patienter. Er der patientgrupper, som reagerer meget forskelligt på medicinen? Eller er der anden behandling, som lader til at svække medicinens effekt? Den slags observationel viden giver pharma mulighed for at tilpasse det kliniske studie og forøge chancen for succes markant.

Men vi kan også minimere udgifterne til de kliniske studier på andre måder. Vi kan tilbyde pharma at sammenligne effekten af deres nye medicin direkte med den nuværende standardbehandling ved at trække anonyme data på nuværende patienter direkte ud af patientjournalerne. Herved kan pharma spare rekrutteringen af op til én tredjedel af alle patienterne i et studie. Og rekrutteringen er én af de rigtig dyre poster ved de kliniske studier.

Et helt nyt niveau af konkurrence

Når ny medicin endelig er kommet på markedet, bør vi anvende vores sundhedsdata til at skabe mere konkurrence.

Først og fremmest skal medicinalfirmaerne nemt kunne følge effekten af deres nye medicin ved at trække effektdata direkte ud fra eksempelvis Sygehusmedicinregisteret (SMR). Det giver i sig selv incitament til at få medicinen hurtigt på det danske marked, fordi pharma derved får indsigt i effekt og bivirkninger, der kan anvendes som dokumentation i andre lande. Det kan f.eks. være indsigt i, om medicinen virker efter hensigten, og om den har ført til stigninger eller fald i sygehusenes behandlingsudgifter.

Vi skal med andre ord udbygge muligheden for agile datatræk, som skaber konkurrence om at komme til Danmark. Alle medicinalvirksomheder bør vide, at hvis man laver medicinske studier i Danmark, så kan man som payers (f.eks. Medicinrådet) trække meget store dele af evidens direkte ud af vores registre i stedet for at skulle producere den på den dyre måde i det kliniske studie.

Spørgsmål er om en billigere forretningsmodel for pharma reelt giver billigere medicin? Eller giver det blot et større overskud til pharma? Uanset hvad vil en agil og transparent anvendelse af danske sundhedsdata optimere en håbløs forretningsmodel og give Medicinrådet nogle helt nye muligheder for forhandling – og denne gang nogle muligheder, som ikke holder patienterne som gidsler.

Skriv kommentar