Patienter med sjælden muskelsvindsygdom kan få ny behandling

Biotekfirmaet PTC Therapeutics Limited har lanceret lægemidlet Translarna på det danske marked. Midlet er den første behandling af den livstruende sygdommen Duchenne muskeldystrofi, der er godkendt i Europa. Det Europæiske Lægemiddelagentur EMA har godekendt  Translarna bruges til behandling patienter med Duchenne muskeldystrofi, der er fyldt fem år, og som fortsat kan gå. Indikationen er patienter, hvor sygdommen skyldes en bestemt gendefekt kaldes ’nonsense mutation’. Efter endelig godkendelse fra EU-kommisionen kan Translarna virker som en protein-genopbyggende behandling, hvis formål er at...

Prøv Dagens Pharma gratis i fire uger.

Tilmeld dig og få gratis adgang til alle artikler på Dagens Pharma i fire uger. Du modtager også nyhedsbrevet, med de seneste nyheder og historier fra pharmabranchen, fire gange ugentligt (mandag-torsdag). Prøveabonnementet er helt uforpligtende og udløber automatisk efter prøveperiodens udløb.

  • Hidden
  • Dette felt er til validering og bør ikke ændres.