Biotekfirmaet PTC Therapeutics Limited har lanceret lægemidlet Translarna på det danske marked. Midlet er den første behandling af den livstruende sygdommen Duchenne muskeldystrofi, der er godkendt i Europa. Det Europæiske Lægemiddelagentur EMA har godekendt Translarna bruges til behandling patienter med Duchenne muskeldystrofi, der er fyldt fem år, og som fortsat kan gå. Indikationen er patienter, hvor sygdommen skyldes en bestemt gendefekt kaldes ’nonsense mutation’. Efter endelig godkendelse fra EU-kommisionen kan Translarna virker som en protein-genopbyggende behandling, hvis formål er at...