Opfølgningsstudier bekræfter genterapis effekt på børn

Børn med muskelsvindsygdommen SMA, der er behandlet præsymptomatisk med Novartis’ genterapi Zolgensma følger deres udviklingskurve. Det skriver Novartis i en pressemeddelelse.

Specifikt viser firmaets fase 3-studie SPR1NT, at børn med tre kopier af SMN2, hvilket ofte fører til SMA type 2, følger aldersgruppens udviklingskurve, hvilket indebærer, at de kan stå og gå, samt at de er uden behov for sonde eller ilt, efter at de har modtaget behandlingen.

 Desuden viser post-hoc data, at børn med SMA kunne tale, synke og holde frie luftveje efter behandlingen.

Kilde: Novartis

Genmab indstiller tidligere Eli Lilly-chef som nyt medlem af bestyrelsen

Efter en omfattende rekrutteringsproces indstiller Genmabs direktion Elizabeth O’Farrell som medlem af bestyrelsen, efter at den tidligere finanschef Jonathan Peacock har forladt selskabet. Det skriver Genmab.

Elizabeth O’Farrell tilbydes indledningsvist en et-årig kontrakt. Den 58-årige amerikaner er revisoruddannet og har 24 års erfaring i en række stillinger hos Eli Lilly.

Kilde: Genmab

Skuffende resultater for BMS’s fase 3-forsøg med Opdivo mod modermærkekræft

BMS og samarbejdspartnere Nektar Therapeutics afblinder forsøgspersoner i fase 3-forsøg med kombinationsbehandling mod modermærkekræft efter skuffende resultater. Det skriver BMS i en pressemeddelelse.

En gennemgang af data har vist, at settingen – Opdivo i kombination med bempegaldesleukin hos patienter med ikke-operabel modermærkekræft i første linje – ikke var mere effektiv end Opdivo alene.

På den baggrund afblindede man forsøget, ligesom firmaerne også har stoppet rekrutteringen i andre forsøg, hvor man afprøver kombinationen i en anden setting.

Kilde: BMS

Sanofis kræfthåb når ikke primære effektmål i fase 2-studie

Det franske firmas lægemiddelkandidat amcenestrant skuffer i det første, store studie, hvor den ifølge firmaet potentielt transformative behandling blev afprøvet på brystkræftpatienter. Det skriver Sanofi.

Behandlingen, der kategoriseres som SERD, er designet til at få østrogenreceptorerne i cancercellerne til at blokere cancercellernes funktion og evne til at udvikle sig.

SERD står for selective estrogen receptor degrader. De i alt 367 forsøgspersoner lider enten af ER+/HER2-advanceret eller af metastaserende brystkræft.

Kilde: Sanofi