FDA tvivler på Polivy

Roche har store forventninger til en potentiel indikationsudvidelse for deres kræftmiddel Polivy, men det sår FDA nu tvivl om. Det skriver Fierce Pharma.

Roche har ansøgt FDA om en indikationsudvidelse inden for behandling af lymfomer og har selv kaldt deres behandling for den første potentielle nye standardbehandling til personer med storcellet B-celle lymfomer i næsten 20 år. FDA er øjensynligt af en anden holdning.

I dokumenter, som Fierce Pharma har set, betvivler FDA, om Polivy, der bliver brugt i kombination med fire andre lægemidler, overhovedet kan godkendes i førstelinjebehandling af storcellet B-celle lymfomer.

Blandt andet pointerer FDA, at der i data kun er en moderat effekt på tumorprogression, og at der ikke ser ud til at være nogen overlevelsesfordel forbundet med behandlingen.

Kilde: Fierce Pharma

FDA forlænger processen omkring ny bløderbehandling

Den amerikanske sundhedsmyndighed FDA har forlænget behandlingsprocessen i forbindelse med en mulig godkendelse af BioMarin Pharmaceuticals eksperimentelle behandling til personer med alvorlig blødersygdom. Det skriver Reuters.

FDA har meldt ud, at de skal bruge tre mdr. mere til at gennemgå data fra et igangværende studie med behandlingen.

Behandlingen fra BioMarin kan, hvis den bliver godkendt, blive den første genterapi til behandling af hæmofili A. Behandlingen skal kun gives én gang, før sygdommen er kureret.

FDA havde også behandlingen til vurdering i 2020, men valgte dengang ikke at godkende den på grund af mangel på data.

Behandlingen modtog en betinget markedsgodkendelse i EU sidste år.

Kilde: Reuters

Moderna sigter efter accelereret godkendelse af kræftvaccine

Selvom fase 2b-data ikke i sig selv understøtter en fremskyndet godkendelse af Modernas personaliserede kræftvaccine RNA-4157 i USA, håber vaccineproducenten alligevel på, at det kan lade sig gøre. Det skriver Medwatch.

Moderna sigter efter en såkaldt accelerated Pathway, som kan bringe vaccinen hurtigere gennem vurderingsprocessen hos den amerikanske sundhedsmyndighed FDA.

I december offentliggjorde Moderna data, som viste, at vaccinen var i stand til at reducere modermærkekræftpatienters risiko for tilbagefald med 44 pct, når vaccinen blev kombineret med Keytruda.

Moderna har ligeledes annonceret, at de vil iværksætte et fase 3-studie med vaccinen og også undersøge den som behandling til kræft i andre indikationer.

Kilde: Medwatch

Første svensker behandlet med stamceller for Parkinsons sygdom

En milepæl inden for Parkinson-forskning er nået i Sverige, hvor den første Parkinson-patient har modtaget en stamcelledonation. Det skriver Videnskab.dk.

Stamcellerne stammer fra et befrugtet æg, der i forbindelse med behandlingen er blevet omprogrammeret til at opføre sig som nerveceller, som skal imitere de dopaminproducerende celler, der dør hos personer med Parkinsons sygdom.

Sigtet med behandlingen er, at de nyproducerede nerveceller skal afhjælpe de motoriske symptomer, som personer med Parkinsons sygdom lider af.

Foruden den første patienter venter yderligere otte svenskere på at blive behandlet for Parkinsons sygdom med stamceller.

Kilde: Videnskab.dk