Norge siger ja til Spinraza – på visse betingelser Norske børn med muskelsygdommen spinal muskelatrofi kan nu få behandling med lægemidlet Spinraza. En lang række forudsætninger skal dog være opfyldt.

Det norske prioriteringsorgan ‘Beslutningsforum for nye metoder’ besluttede mandag at sige ja til, at børn med den alvorlige muskelsygdom spinal muskelatrofi kan få behandling på offentlige sygehuse med lægemidlet Spinraza (nusinersen).

Beslutningen er truffet efter langvarige forhandlinger mellem producenten Biogen og de norske sygehuses indkøbsselskab. Beslutningsforum kalder i en skrivelse Spinraza for den vanskeligste sag, Beslutningsforum nogensinde har behandlet. Ifølge Reuters har de norske myndigheder accepteret at betale syv mio. norske kr. (ca. 5,35 mio. d.kr.) per patient per år for behandling med Spinraza.

»Vi er glade for, at denne vanskelige sag har ført til en positiv beslutning. Det har været krævende for patienter, pårørende, os i Beslutningsforum og også andre involverede,« siger leder for Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland, i en kommentar.

Den norske lægemiddelstyrelse vurderer, at målgruppen for behandling med Spinraza er ca. 40 patienter med spinal muskelatrofi, i tillæg til de 10 patienter, der allerede er i behandling med Spinraza.

 

Detaljerede betingelser

På grund af den fortsat høje pris på Spinraza, har Beslutningsforum opstillet en række betingelser, som skal være opfyldt i forbindelse med brugen af Spinraza:  

a) I aftalen med firmaet skal der være en klausul om ret til nye prisforhandlinger, hvis der sker ændringer i markedssituationen.

  1. Biogens tilbud indebærer, at en rabat på lægemidlet vil gælde for alle doser, som allerede er givet til dato, og for alle børn som indfrier de startkriterier, som er opsat.
  2. Der skal benyttes start- og stopkriterier, som patienter skal vurderes overfor ved eventuel opstart af behandling, og i det videre forløb.
  3. Der skal etableres en national faggruppe med medlemmer fra alle regionssygehusene, som bl.a. skal vurdere de enkelte patienter over for start-/stopkriterier.
  4. Der skal etableres et medicinsk kvalitetsregister, hvor alle patienter der behandles med Spinraza skal indgå.
  5. Opstart af behandling skal ske ved Oslo Universitetssykehus.
  6. Indikation for fortsat behandling skal vurderes forud for hver eneste injektion, hvilket vil sige mindst hver fjerde måned.
  7. Ved tvivl om der fortsat er indikation for behandling efter gældende start-/stopkriterier, skal injektionen ikke gives, og situationen vurderes af den nationale gruppe (som er nævnt under pkt. 4) før beslutning om fortsat behandling/seponering tages.
  8. Uanset respons, skal fortsat behandling af hver enkelt patient vurderes af den nationale gruppe mindst en gang årligt, hvilket vil sige mindst i forbindelse med hver tredje injektion efter at opstartsfasen med tre injektioner er fuldført.
  9. Forældre/nærmeste pårørende og – hvis det er relevant – patienten skal før opstart af behandling være godt informeret skriftligt og mundtligt. Det gælder også om, hvordan effekt af behandlingen vil blive evalueret, og hvordan beslutninger om at fortsætte med- eller seponere Spinraza vil blive truffet.
  10. Ordningen skal evalueres efter seks måneder, og der skal da være nye forhandlinger baseret på data fra medicinsk kvalitetsregister (som nævnt under pkt. 5). Forhandlingerne skal om muligt gennemføres sammen med andre lande, og man skal være sikret en pris som svarer til eller er lavere end dagens pris, og priser i tilsvarende lande.

Begrænset brug i Danmark og Sverige

I Danmark har Medicinrådet i henholdsvis oktober 2017 og januar 2018 sagt nej til ibrugtagning af Spinraza, fordi Medicinrådet mener, at prisen på Spinraza er for høj i forhold til den dokumenterede effekt. Uden rabat vil et års behandling med Spinraza koste 3,72 mio. kr. i det første år, og 1,86 mio. kr. om året i de efterfølgende år.

Medicinrådet anbefaler dog fortsat, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af Spinraza til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to til tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

I Sverige har det såkaldte NT-råd, som kommer med anbefalinger til Sveriges landsting og regioner, vurderet, at udvalgte patienter under 18 år med spinal muskelatrofi under visse betingelser og under streng kontrol kan tilbydes behandling med Spinraza.

Anbefalingerne om at bruge Spinraza til behandling af svenske patienter gælder kun børn med SMA type 1 og 2, og NT-rådet skriver specifikt, at generel ibrugtagning ikke er anbefalet.

Som i Norge kan behandlingen kun udføres i overensstemmelse med forud fastlagte medicinske kriterier. Hvert halve år skal det vurderes, om patienten har effekt af behandlingen. Desuden fastslår NT-rådet, at al behandling med Spinraza bør følges op i nationale kvalitetsregistre med det formål at få mere viden om lægemidlets virkning og sikkerhed på koncernniveau.

 

Skriv kommentar