Den genetiske sygdom SCID-X1 (X-linked severe combined immunodefinciency) er en immundefekt, der resulterer i, at kroppen producerer meget få T- og NK-celler. Dermed bliver B-cellerne også ineffektive og kroppen meget modtagelig over for bakterieinfektioner, svampeinfektioner og virusangreb. Årsagen til lidelsen er en defekt i ILR2G-genet på X-kromosomet. Hæmatopoietisk stamcelleterapi med blodstamceller fra en bror eller søster kan kurere lidelsen, mens patienter uden søskende kun kan få restaureret T-celle-immunitet med blodstamceller fra en forælder. Genterapi med autologe blodstamceller, der er transduceret...