Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) anbefaler godkendelse lægemidlet Cerdelga til behandling af Gaucher, som er en sjælden genetisk betinget sygdom, der kan være livstruende. Cerdelga er udviklet af Genzyme, der også markedsfører midler Cerezyme til behandling af Gauchers sygdom. Cerdelga er  modsætning til Cerezyme, som skal gives intravenøst, en gelatinekapsel, som skal tages oralt. Cerdelga virker ved at begrænse ophobningen af fedtstoffet glukosylceramid. Patienter med Gauchers sygdom mangler et enzym, der kan nedbryde glukosylceramid, som derfor ophober sig i kroppen –...