Dyrt lægemiddel mod cystisk fibrose får europæisk anbefaling

Biotekfirmaet Vertex Pharmaceuticals er nået et afgørende skridt nærmere en markedsføringstilladelse til lægemidlet Orkambi mod cystisk fibrose. De europæiske lægemiddelmyndigheder EMA har nu anbefalet, at EU-kommissionen godkender Orkampi til de patienter med cystisk fibrose, som har en særlig genmutation med effekt på CFTR-genet.  

Orkambi er det første lægemiddel, der er virksomt over for patienter med den mest normale CF-mutation.

Det er blevet udviklet i EMA’s særlige orphan drug-program for lægemidler til mindre patientgrupper og har i studier vist sig at kunne forbedre patienternes lungefunktion, reducere antallet af akutte lungeforværringer og hjælpe patienterne til at øge deres vægt.

Orkampi er anbefalet til patienter fra 12 år, og ifølge Cystisk Fibrose Foreningen kan op til 75 pct. af de 470 danske CF-patienter have gavn af lægemidlet.

Sundhedsminister Sophie Løhde (V) har tidligere på sommeren lovet, at danske patienter skal have adgang til dyre lægemidler som Orkambi. De amerikanske godkendelsesmyndigheder FDA godkendte lægemidlet i juli, og prisen er på godt 1,7 mio. kr. pr. patient om året.  

Skriv kommentar