FDA godkender Emflaza mod Duchennes muskeldystrofi De amerikanske lægemiddelmyndigheder har godkendt lægemidlet Emflaza til behandling af den sjældne genetiske sygdom Duchennes Muskeldystrofi.

De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt lægemidlet Emflaza (deflazacort) fra lægemiddelvirksomheden Marathon Pharmaceuticals til behandling af børn over fem år og ældre med den sjældne genetiske sygdom Duchennes Muskeldystrofi (DMD), der forårsager progressiv muskelsvækkelse og træthed.

Det fremgår af en pressemeddelelse på myndighedernes hjemmeside.

Emflaza tilhører gruppen af kortikosteroider. Det er første gang, at FDA godkender et sådant til behandling af DMD og første gang, at det aktive stof i Emflaza, deflazacort, bliver godkendt til behandling af nogle sygdomme overhovedet.

DMD skyldes en mangel på proteinet dystrophin, hvis funktion er at holde muskelcellerne intakte. Emflaza holder DMD i ave ved at begrænse inflammatoriske reaktioner og begrænse immunsystemets aktivitet.

Godkendelsen af Emflaza baserer sig på et klinisk studie af 196 mandlige patienter i alderen fem til 15 år med mutationer i dystrophin. Efter 52 uger oplevede de patienter, der blev randomiseret til Emflaza øget muskelstyrke sammenlignet med patienter, der var randomiseret til placebo. Samme resultat blev dokumenteret i et andet studie af 29 mandlige patienter, der strakte sig over 104 uger.

Desuden viste studiet – omend dette ikke blev statistisk kontrolleret –, at patienter i behandling med Emflaza mistede evnen til at gå senere end de patienter, der havde fået placebo.

Bivirkningerne ved en behandling med Emflaza er identiske med bivirkninger ved behandling med andre kortikosteroider, lyder det i pressemeddelelsen.

Marathon Pharmaceuticals’ ansøgning om godkendelse af Emflaza blev tildelt såkaldt ‘fast track’ – og ‘priority review’ status af FDA. Lægemidlet blev desuden tildelt ‘orphan drug’-status, der gives for at støtte og fremme udviklingen af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme.

Skriv kommentar