Den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA har netop godkendt Cholbam-kapsler til behandling af børn over tre uger og voksne, der har en svigtende galdesyresyntese, enten fordi de er ramt af en enzymdefekt eller fordi lider af en peroxisomal biogenese sygdomme som f.eks. Zellweger syndrom. »Denne godkendelse understreger FDAs engagement i at gøre behandlinger tilgængelige for patienter med sjældne sygdomme. Før denne godkendelse havde patienter med disse specifikke sygdomme ikke andre behandlingsmuligheder,« siger Julie Beitz fra FDA’s Center for Drug Evaluation and Research...